Diseñan molécula que retrasa progresión del párkinson

La molécula, diseñada para actuar sólo en neuronas dopaminérgicas, reduce la síntesis y acumulación de la proteína alfa-sinucleína, clave en la evolución de la enfermedad.

La investigación, que publica la revista EBioMedicine, del grupo de The Lancet, ha sido liderada por Analia Bortolozzi, científica del Centro Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) de España.

Por eso, en los últimos años muchas investigaciones se dirigen a reducir esa sobreexpresión de alfa-sinucleína utilizando oligonucleótidos.

"El problema es que si la reducción es excesiva en todo el cerebro, el tratamiento tiene efectos secundarios nocivos y tóxicos", advirtió Bortolozzi.

El equipo evaluó la eficacia del nuevo tratamiento sobre ratones modificados genéticamente para sobreexpresar la forma humana de la proteína alfa-sinucleína y que muestra sintomatología de párkinson.

Según los investigadores, ello alivia los déficits en la función de la dopamina asociada a la patología de alfa-sinucleína que se dan en las primera fases del párkinson, aún cuando no existe pérdida de las neuronas.

"Los resultados son muy alentadores ya que solo se reduce la expresión de alfa-sinucleína en las neuronas dopaminérgicas del cerebro medio, sin mostrar toxicidad", concretó Rubén Pavia-Collado, segundo autor del trabajo.

Para enfermedades como la de Parkison, la acumulación de la proteína alfa-sinucleína puede darse durante décadas antes de que los síntomas de la enfermedad sean visibles.